用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN201810907210.7 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開（公告）號(hào) | CN108977464B | 公開（公告）日 | 2018-12-11 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN108977464B | 申請(qǐng)公布日 | 2018-12-11 |
| 分類號(hào) | C12N15/864(2006.01)I | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 楊陽;魏于全 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 成都金唯科生物科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 北京超凡志成知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） | 代理人 | 劉桐亞 |
| 地址 | 610000四川省成都市溫江區(qū)永寧鎮(zhèn)八一路北段18號(hào)4棟3單元 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明公開了一種用于提高B型血友病患者的凝血活性的組合物、藥物和sgRNA，涉及血友病基因治療領(lǐng)域。該組合物包括第一AAV載體和表達(dá)sgRNA的第二AAV載體，所述sgRNA的核心序列選自SEQ ID NO.6?9；該組合物可用于治療B型血友病，恢復(fù)其凝血活性。 |
