激活γ-珠蛋白基因表達(dá)的方法和組合物
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN202010616648.7 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開（公告）號(hào) | CN111876416B | 公開（公告）日 | 2021-09-03 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN111876416B | 申請(qǐng)公布日 | 2021-09-03 |
| 分類號(hào) | C12N15/113;C12N15/85;C12N15/67;C12N15/90;C12N15/12;C12N5/10;A61K35/28;A61P7/06 | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 梁峻彬;古博;徐輝 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 廣州瑞風(fēng)生物科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 廣州三環(huán)專利商標(biāo)代理有限公司 | 代理人 | 肖宇揚(yáng);付靜 |
| 地址 | 510700 廣東省廣州市黃埔區(qū)開源大道188號(hào)自編四棟801房 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種激活γ?珠蛋白基因轉(zhuǎn)錄的新方法。本發(fā)明采用含有GATA或其反義互補(bǔ)序列TATC的單鏈寡核苷酸(ssODN)作為指導(dǎo)信息，在γ?珠蛋白基因調(diào)控區(qū)進(jìn)行基因編輯形成含有GATA的增強(qiáng)子元件，能夠促進(jìn)γ?珠蛋白基因在成熟紅細(xì)胞中表達(dá)。利用本發(fā)明技術(shù)進(jìn)行基因編輯后的造血干細(xì)胞具有正常功能，且在分化成紅細(xì)胞后能顯著提高胎兒血紅蛋白的表達(dá)，因此可用于β?地中海貧血和鐮刀紅細(xì)胞貧血的臨床治療。 |
