一種sgRNA及其應用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN202011540970.2 申請日 -
公開（公告）號 CN112522271A 公開（公告）日 2021-03-19
申請公布號 CN112522271A 申請公布日 2021-03-19
分類號 A61K48/00(2006.01)I;A61P25/16(2006.01)I;A61P25/14(2006.01)I;C12N9/22(2006.01)I;A61P25/28(2006.01)I;A61K38/46(2006.01)I;A61P21/00(2006.01)I;C12N15/113(2010.01)I;A61P25/00(2006.01)I;C12N15/85(2006.01)I 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 梁峻彬;王士民;徐輝;古博 申請（專利權）人 廣州瑞風生物科技有限公司
代理機構 廣州新諾專利商標事務所有限公司 代理人 李海恬;劉杉
地址 510700廣東省廣州市黃埔區(qū)開源大道188號自編四棟801房
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明涉及一種sgRNA及其應用，屬于基因編輯技術領域。所述sgRNA序列靶向破壞PTBP1 mRNA，所述sgRNA序列的結構域序列選自SEQ ID NO:1?31中任一所示基礎序列，或由所述基礎序列3’端和/或5’端截短至少一個堿基后得到序列長度≥20nt的截短序列，或與所述基礎序列或截短序列相似性≥90％的擴展序列。采用該sgRNA，可靶向破壞人PTBP1 mRNA，有效降低PTBP1 mRNA水平，用于治療PTBP1 mRNA過表達相關的疾病，或通過將常規(guī)PTBP1 mRNA水平下調而治療有關疾病，如肌萎縮性側索硬化癥、阿爾茨海默氏病、帕金森氏病和亨廷頓氏病等，具有重要的應用意義。??