靶向β-珠蛋白基因的gRNA分子，其合成方法和修正突變類(lèi)型的方法

基本信息

申請(qǐng)?zhí)?/td> CN202110493308.4 申請(qǐng)日 -
公開(kāi)（公告）號(hào) CN113430195A 公開(kāi)（公告）日 2021-09-24
申請(qǐng)公布號(hào) CN113430195A 申請(qǐng)公布日 2021-09-24
分類(lèi)號(hào) C12N15/113（2010.01）I;C12N15/10（2006.01）I;C12N15/864（2006.01）I;C12N15/90（2006.01）I 分類(lèi) 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 曾勝;陳鑫蘋(píng);楊宗繁;豐玫玫;王燁 申請(qǐng)（專(zhuān)利權(quán)）人 海南蘇生生物科技有限公司
代理機(jī)構(gòu) 廣州幫專(zhuān)高智知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（特殊普通合伙） 代理人 陸茵
地址 570311海南省海口市秀英區(qū)秀英街道南海大道266號(hào)?？趪?guó)家高新區(qū)創(chuàng)業(yè)孵化中心A樓3層B5-1室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本申請(qǐng)公開(kāi)了一種靶向β?珠蛋白基因的內(nèi)含子I或內(nèi)含子II的gRNA分子，其合成方法，一種構(gòu)建靶向β?珠蛋白基因突變位點(diǎn)的修復(fù)系統(tǒng)的方法，一種修復(fù)系統(tǒng)，以及一種修正β?地中海貧血中β?珠蛋白基因突變類(lèi)型的通用方法。特別是，所述通用方法能夠修正HSPC中大多數(shù)類(lèi)型的HBB基因突變，并且靶向的HSPC在體外具有正常功能且沒(méi)有明顯的脫靶效應(yīng)。