攜帶ATP7B基因表達(dá)框及變異體的AAV載體及應(yīng)用
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN201910753099.5 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開（公告）號(hào) | CN111088285B | 公開（公告）日 | 2021-12-28 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN111088285B | 申請(qǐng)公布日 | 2021-12-28 |
| 分類號(hào) | C12N15/864（2006.01）I;A61K48/00（2006.01）I;A61K38/46（2006.01）I;A61P1/16（2006.01）I | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 田文洪;董小巖;吳小兵;馬思思 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 北京錦籃基因科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | - | 代理人 | - |
| 地址 | 100176北京市大興區(qū)經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)科創(chuàng)六街88號(hào)3號(hào)樓1003室 | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明提供含有ATP7B基因表達(dá)框或其變異體的重組AAV載體。該AAV載體經(jīng)靜脈注射至肝豆?fàn)詈俗冃阅Ｐ托∈篌w內(nèi)，在肝臟中高效表達(dá)產(chǎn)生ATP7B或其變異體蛋白，有效地降低模型小鼠肝臟和尿液中的銅離子含量，顯著降低模型小鼠血液中的谷丙轉(zhuǎn)氨酶水平，緩解模型小鼠銅離子積累帶來的不良癥狀，顯示出治療肝豆?fàn)詈俗冃缘臐摿Α?/td> |
