腺相關(guān)病毒反向末端重復(fù)序列突變體及其應(yīng)用

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201510931560.3 申請日 -
公開（公告）號 CN106884014B 公開（公告）日 2017-06-23
申請公布號 CN106884014B 申請公布日 2017-06-23
分類號 C12N15/113(2010.01)I;C12N15/864(2006.01)I 分類 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 吳小兵;董小巖;周慶璋 申請（專利權(quán)）人 北京五加和基因科技有限公司
代理機構(gòu) 北京慕達星云知識產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（特殊普通合伙） 代理人 李冉
地址 102600 北京市大興區(qū)中關(guān)村科技園區(qū)大興生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基地永大路38號6幢2層204-3室
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明具體涉及腺相關(guān)病毒(Adeno?associated virus，AAV)反向末端重復(fù)序列(inverted terminal repeats，ITR)突變體及其應(yīng)用。本發(fā)明設(shè)計并合成了一系列AAV的ITR的突變體，對其功能進行了驗證和研究。實施例中，本發(fā)明利用這些突變體ITR替代AAV中的野生型ITR，構(gòu)建了多種新型腺相關(guān)病毒質(zhì)粒載體。這些含有“所設(shè)計的突變體ITR的新型腺相關(guān)病毒質(zhì)粒載體”可成功地包裝成重組腺相關(guān)病毒，并能有效地將外源基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細胞中；與野生型ITR的AAV載體相比，這些含有“所設(shè)計的突變體ITR的重組AAV”在體內(nèi)外轉(zhuǎn)導(dǎo)中外源基因的表達水平更高，裝載外源基因的容量也更大。本發(fā)明擴大了AAV載體在基因治療及其他基因轉(zhuǎn)移應(yīng)用方面的應(yīng)用范圍。??