一種適用地中海貧血和鐮刀型貧血基因治療的慢病毒載體

基本信息

申請?zhí)?/td> CN201910824134.8 申請日 -
公開（公告）號 CN110564770B 公開（公告）日 2021-06-11
申請公布號 CN110564770B 申請公布日 2021-06-11
分類號 C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61P7/06 分類 生物化學；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學；酶學；突變或遺傳工程;
發(fā)明人 汪嘯淵;徐婷 申請（專利權）人 上海本導基因技術有限公司
代理機構 上海段和段律師事務所 代理人 陳少凌;郭國中
地址 201100 上海市閔行區(qū)劍川路951號5幢1層（集中登記地）
法律狀態(tài) -

摘要

摘要 本發(fā)明公開了一種適用地中海貧血和鐮刀型貧血基因治療的慢病毒載體；該慢病毒載體包含beta珠蛋白表達盒，所述表達盒包含：微基因座控制區(qū)，為一段從beta珠蛋白16kb的基因座控制區(qū)中篩選出來的不含HS1區(qū)的微型調(diào)控元件；beta珠蛋白的基因序列；beta珠蛋白的基因序列上游側(cè)翼的啟動子序列；beta珠蛋白的基因序列下游的側(cè)翼序列。與現(xiàn)有技術相比，本發(fā)明篩選出beta珠蛋白表達盒兼具效率與特異性，并且不會導致慢病毒滴度降低；篩選的一段來自泡沫病毒的僅36bp的絕緣子序列，不含有隱秘的RNA剪接信號，具有維持基因表達和防止所在區(qū)域基因激活的功能；本發(fā)明可以用于地中海貧血和鐮刀型貧血的基因治療。