一種敲除誘導(dǎo)多能干細(xì)胞NANS基因的方法和應(yīng)用
基本信息
| 申請(qǐng)?zhí)?/td> | CN202010659908.9 | 申請(qǐng)日 | - |
| 公開(kāi)（公告）號(hào) | CN111662907A | 公開(kāi)（公告）日 | 2020-09-15 |
| 申請(qǐng)公布號(hào) | CN111662907A | 申請(qǐng)公布日 | 2020-09-15 |
| 分類號(hào) | C12N15/113(2010.01)I | 分類 | 生物化學(xué)；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物學(xué)；酶學(xué)；突變或遺傳工程; |
| 發(fā)明人 | 卜遷;岑小波;張華琴;代艷萍 | 申請(qǐng)（專利權(quán)）人 | 成都華西海圻醫(yī)藥科技有限公司 |
| 代理機(jī)構(gòu) | 成都高遠(yuǎn)知識(shí)產(chǎn)權(quán)代理事務(wù)所（普通合伙） | 代理人 | 成都華西海圻醫(yī)藥科技有限公司;四川大學(xué) |
| 地址 | 610041四川省成都市高朋大道28號(hào) | ||
| 法律狀態(tài) | - | ||
摘要
| 摘要 | 本發(fā)明公開(kāi)了一種敲除誘導(dǎo)多能干細(xì)胞NANS基因的方法和應(yīng)用，屬于細(xì)胞模型構(gòu)建領(lǐng)域。本發(fā)明采用電穿孔法將CRIPSR?Cas9基因編輯系統(tǒng)轉(zhuǎn)入iPSC；將含有Puromycin抗性基因和GFP基因的Donor DNA插入NANS外顯子，通過(guò)Puromycin對(duì)基因編輯后干細(xì)胞進(jìn)行篩選；轉(zhuǎn)染后加入CloneRTM培養(yǎng)細(xì)胞，該體系可以大大提高CRISPR?Cas9基因組編輯技術(shù)在干細(xì)胞中的基因編輯效率。本發(fā)明將有助于構(gòu)建NANS缺陷型的3D大腦類器官模型，可應(yīng)用于基于NANS突變引起的智力發(fā)育障礙發(fā)病機(jī)制的體外研究和藥物研發(fā)。?? |
